Боковой амиотрофический склероз (БАС) является третьим по частоте встречаемости нейродегенеративным заболеванием в мире с частотой возникновения 1.5—2.5 на 100000 в год. Непосредственные молекулярные механизмы, лежащие в основе патологических процессов, ведущих к селективной гибели двигательных нейронов, остаются недостаточно изученными. Это является главной причиной отсутствия прогресса в разработке эффективных методов лечения БАС, тяжёлого летального заболевания нервной системы. Актуальной задачей до настоящего времени остаётся создание адекватных животных моделей, в которых возможно воспроизведение основных характеристик патогенеза БАС и выявление ключевых молекулярных мишеней для разработки патогенетической терапии данного заболевания. Полученные в различных лабораториях данные о возможном участии ДНК/РНК-связывающего белка FUS в патогенезе БАС послужили основой для создания гипотезы о его важной роли в патологических механизмах избирательного повреждения двигательных нейронов. Эта гипотеза требовала прямых экспериментальных доказательств. Моделирование FUSопатии, которая приводит к развитию у трансгенных животных фенотипа, воспроизводящего основные патогенетические признаки БАС, является наиболее убедительным методом доказательства ключевой роли белка FUS в инициации и прогрессии патологического процесса, характерного для данного заболевания. Именно эта актуальная задача и была выбрана для диссертационного исследования.

Фенотипические проявления нейродегенеративного
процесса у трансгенных Thy-1/FUS 1-359 мышей

Книги на ту же тему

1. Нейродегенеративные заболевания: фундаментальные и прикладные аспекты, Угрюмов М. В., ред., 2010
2. Синцитиальная цитоплазматическая связь и слияние нейронов, Сотников О. С., 2013
3. «Белок-машина». Биологические макромолекулярные конструкции. — 2-е изд., доп., Чернавский Д. С., Чернавская Н. М., 1999